Un Consolidator Grant della European
Research Council (ERC) di 2 milioni di euro ciascuno a due
ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia
Genica di Milano (SR-Tiget): sono Daniela Cesana e Alessio
Cantore, che hanno partecipato rispettivamente con l'IRCCS
Ospedale San Raffaele di Milano e con l'Università Vita-Salute
San Raffaele.
Il progetto di Cesana ha l'obiettivo di approfondire
l'impatto, la sicurezza e l'efficacia della terapia genica a
livello dell'intero organismo attraverso le biopsie liquide che
analizzano il Dna circolante nel sangue, con la biopsia liquida,
da ripetere prima e dopo la terapia genica per valutarne
l'efficacia nei pazienti con malattie genetiche come la
leucodistrofia metacromatica o con alcune forme tumorali,
offrendo anche la possibilità di predirne l'efficacia in
anticipo. Il progetto sarà svolto in stretta collaborazione con
il team clinico dell'istituto.
Il progetto "Hepagene" di Alessio Cantore, sarà invece
dedicato ad approfondire la biologia delle cellule del fegato,
gli epatociti, che rappresentano un bersaglio ideale per la
terapia genica, in particolare per malattie a esordio
pediatrico. Modificando geneticamente gli epatociti, si
potrebbero potenzialmente curare molte malattie genetiche gravi
e rare del metabolismo. Il gruppo di Cantore ha contribuito allo
sviluppo di piattaforme di trasferimento genico che permettono
di modificare il Dna cellulare in modo stabile, che però non
sono ancora state testate sull'uomo. Obiettivo di questo
progetto è accelerarne l'applicazione clinica, per valutare
l'efficienza, la sicurezza e la stabilità di diverse strategie
di ingegneria genetica quando vengono eseguite nelle prime fasi
della vita, con l'obiettivo finale di mettere a punto nuovi
trattamenti di correzione genetica da applicare a pazienti
pediatrici con il potenziale di diventare cure definitive per
gravi malattie genetiche del metabolismo epatico.
"I finanziamenti ERC sono la dimostrazione tangibile del
valore immenso dei progetti a cui questi giovani e talentuosi
ricercatori si dedicano, nello specifico a quelli che
interessano le malattie genetiche rare. Siamo estremamente
orgogliosi del loro lavoro e della loro passione per il
progresso scientifico a sostegno della comunità di pazienti e
fieri della ricerca di eccellenza che viene condotta nei nostri
Istituti", dichiara Celeste Scotti, direttore Ricerca e Sviluppo
di Fondazione Telethon.
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