Raggiungimento di cura in oltre l'80%
dei pazienti trattati affetti da leucemia acuta resistente o
ricaduta ai trattamenti convenzionali, incluso il trapianto di
midollo osseo. Questo il risultato dell'utilizzo della terapia
genica con cellule Car-T presso l'Ospedale pediatrico Bambino
Gesù, trattamento al centro della partnership con la Fondazione
Evangelisti. Nata nel 2024 per volontà di Andrea e Matteo
Evangelisti, presidente e ad di Airfire Spa, la fondazione sarà
presentata in occasione della celebrazione del 50° anniversario
di Airfire oggi a Roma.
"Ad oggi i pazienti affetti da leucemia acuta a cellule B
ricaduti precocemente dopo trapianto hanno una probabilità di
cura quasi nulla. Per questi pazienti non è neppure possibile
utilizzare terapie Car-T a partire dalle cellule del sistema
immunitario prelevate dal loro stesso corpo, perché dopo il
trapianto sono assenti o troppo scarse", afferma all'Ansa
Concetta Quintarelli, responsabile Unità di terapia genica dei
tumori Opbg. "Per poterli aiutare, il team del professor Franco
Locatelli ha sviluppato un approccio decisamente innovativo,
basato sull'utilizzo di cellule T derivate da donatore e
geneticamente modificate per diventare Car-T per essere infuse
nei pazienti. Si è riusciti così a raggiungere la completa
eradicazione della malattia in tutti i 18 pazienti trattati, con
assenza di malattia anche nel midollo osseo. Con un periodo di
osservazione di ormai 24 mesi, 15 pazienti hanno mantenuto la
risposta completa".
Le Car-T ("Chimeric Antigen Receptor T cell therapies", terapie
a base di cellule T esprimenti un Recettore Chimerico per
antigene) sono cellule T modificate geneticamente e poi
re-infuse per attivare la risposta immunitaria contro la
malattia. "Viene inserito all'interno della cellula T un gene di
codifica per un costrutto, una specie di 'antenna' specifica per
riconoscere e eliminare il tumore, posta sulla membrana
cellulare", continua Quintarelli. "Le ricerche continuano per
poter allargare il trattamento anche ad altre forme di leucemia
e linfoma, includendo sempre più pazienti in studi clinici",
afferma, sottolineando però come in parallelo sia "necessario
cominciare a ragionare sulla capacità e fattibilità di estendere
la terapia a tutti pazienti che ne possono beneficiare, mediante
meccanismi di autorizzazione centralizzata e rimborsabilità dal
Ssn".
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