In diversi centri ematologici
italiani è ora disponibile un nuovo farmaco contro la
mielofibrosi, già autorizzato dall'Unione Europea e in attesa di
approvazione dall'Aifa. Tumore aggressivo al midollo osseo, la
mielofibrosi colpisce circa 350 persone ogni anno. Il trapianto
di midollo allogenico è oggi l'unica procedura per una possibile
guarigione, ma solo per il 10-15% dei pazienti e ha un alto
rischio di mortalità. Il nuovo trattamento momelotinib è una
valida alternativa quando il trapianto è impossibile (o per
arrivarvi nelle migliori condizioni), e può migliorare i due
sintomi più invalidanti: splenomegalia (ingrossamento della
milza) e anemia.
La milza ingrossata "comprime gli organi vicini, in particolare
stomaco intestino", spiega Massimo Breccia, professore di
ematologia all'Università Sapienza di Roma. "Il paziente avverte
difficoltà nella digestione, pesantezza allo stomaco, fastidio
all'addome, sazietà. In alcuni casi, la milza è così ingrossata
da occupare gran parte dell'addome, fino a comprimere i polmoni
e i reni". Molte persone, circa il 20%, diventano poi
'trasfusioni-dipendenti' per via dell'anemia, causata dalla
graduale comparsa di tessuto fibroso nel midollo, che ne
modifica la struttura e il funzionamento emopoietico. Nei casi
più avanzati, la malattia può rendere difficili anche le normali
attività, come camminare.
In attesa dell'autorizzazione italiana, attualmente momelotinib
è a disposizione gratuitamente "per uso compassionevole" per chi
ne fa richiesta in alcuni ospedali, tra cui il Policlinico
Umberto I di Roma. Nel Lazio, pur non esistendo un registro
specifico, sono circa 40 le persone colpite da mielofibrosi ogni
anno. "I farmaci a disposizione Jak-inibitori possono peggiorare
l'anemia", sottolinea Breccia. Momelotinib, seppur
Jak-inibitore, ha "un meccanismo d'azione diverso". Migliora
"non solo la splenomegalia, ma anche l'anemia. Oltre a inibire
Jak1 e Jak2, notoriamente coinvolti nella malattia, punta anche
a Acvr1", aumentando "i livelli di emoglobina, migliorando
quindi anche i sintomi costituzionali, mantenendo l'azione sulla
splenomegalia e sulle citopenie".
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