Modelli personalizzati della sclerosi
laterale amiotrofica permettono di sperimentare in laboratorio
l'effetto di ciascun farmaco sulla particolare malattia che
colpisce un individuo. Si apre così una possibilità importante,
considerando che la Sla è una malattia neurodegenerativa che
progredisce molto rapidamente, con una sopravvivenza media di
tre anni. Il risultato è stato ottenuto dal gruppo
dell'Università giapponese Keio guidato da Hideyuki Okano.
La Sla è caratterizzata dal fatto che cominciano
gradualmente a morire le cellule nervose chiamate motoneuroni,
necessarie per controllare la contrazione dei muscoli, e questo
provoca una paralisi progressiva che colpisce più tipi di
muscoli. Ad aggravare la situazione si aggiunge il fatto che le
cause molecolari della malattia non sono note e mancano terapie
efficaci.
Il gruppo di ricerca giapponese ha messo a punto un nuovo
metodo per ottenere motoneuroni direttamente dalle cellule
staminali di pazienti malati di Sla. Considerando che cercare di
contrastare la Sla è una corsa contro il tempo, i ricercatori
hanno messo a punto un metodo per coltivare motoneuroni maturi e
funzionali in sole due settimane. Le cellule così ottenute,
inoltre, hanno la stessa suscettibilità alla morte cellulare dei
neuroni sani e questa caratteristica rende i modelli della
malattia particolarmente utile per sperimentare potenziali
farmaci contro la Sla e, fra questi, identificare quelli che
riescono a prevenire la morte dei motoneuroni.
Per ottimizzare l'analisi delle cellule i ricercatori hanno
messo a punto con la Nikon un software in grado di tracciare i
neuroni che sopravvivono all'interno di una coltura. La speranza
è che questo modello aiuti a identificare nuove terapie su
misura per ciascun paziente in tempi abbastanza rapidi da
rallentare la progressione della malattia e migliorare la
qualità della vita.
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