Negli Usa è arrivato il via libera alla prima terapia genica avanzata per un tumore solido. La Food and drug administration (Fda) statunitense, ha dato il via libera all'utilizzo di afamitresgene autoleucel, una terapia genica indicata per il trattamento di adulti con sarcoma sinoviale non resecabile o metastatico che hanno ricevuto una precedente chemioterapia e che sono positivi a specifici antigeni.
Il sarcoma sinoviale è un raro tumore dei tessuti molli è ha una prognosi quasi sempre sfavorevole. Afamitresgene autoleucel è entrato in commercio negli Stati Uniti a seguito di una approvazione accelerata, strumento che permette alla Fda di dare parere positivo - in attesa di ulteriori dati dalle sperimentazioni cliniche - a farmaci destinati al trattamento di malattie gravi o per cui non esistono trattamenti di analoga efficacia.
L'autorizzazione è limitata ai casi in cui il tumore sia non resecabile o metastatico nei pazienti che hanno ricevuto una precedente chemioterapia e che presentano un preciso profilo genomico. "Gli adulti con sarcoma sinoviale metastatico spesso affrontano opzioni di trattamento limitate, oltre al rischio di diffusione o recidiva", afferma Nicole Verdun, direttrice dell'ufficio dei prodotti terapeutici del Centro di ricerca e valutazione biologica della Fda. "Questa approvazione rappresenta una pietra miliare nello sviluppo di una terapia innovativa, sicura ed efficace".
Come riportato nello studio pubblicato sulla rivista The Lancet, il tasso di risposta globale ad afamitresgene autoleucel è stato del 37 per cento per i pazienti che hanno ricevuto una singola dose endovenosa del trattamento dopo la chemioterapia.
Le tossicità ematologiche sono state gli eventi avversi più comuni registrati. L'incidenza di neutropenia è stata però inferiore a quella precedentemente osservata nella terapia Car-t per le neoplasie ematologiche.
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