Según la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, según sus siglas en inglés), seis pacientes recibirán la primera intervención a mediados de 2025, todos en estado muy grave.
El ensayo autorizado para "uso compasivo es el de fase 1", es decir, que se realizará en un número reducido de pacientes para verificar la seguridad, precisaron fuentes de la entidad que regula los alimentos y medicamentos de Estados Unidos.
Si al
final de las tres fases del ensayo también se confirma su
eficacia, la técnica podría obtener la aprobación definitiva.
"Estudios pioneros realizados por la Universidad Johns
Hopkins han llevado a la FDA a dar luz verde al primer ensayo
clínico de xenotrasplante, o el trasplante de órganos animales
genéticamente modificados en humanos", escribe la universidad en
la plataforma X.
"El objetivo del experimento -añade- es reducir la escasez
de órganos para trasplantes".
El riñón de cerdo modificado genéticamente que ha sido
aprobado para trasplante es producido por United Therapeutics
Corporation con 10 modificaciones genéticas: la adición de seis
genes humanos para facilitar que el sistema inmunológico del
receptor acepte el órgano y el silenciamiento de cuatro genes de
cerdo que podrían poner en riesgo el órgano.
El ensayo de fase 1, dijo la compañía, se llevará a cabo en
seis pacientes de entre 55 y 70 años con "enfermedad renal
terminal" y podría ampliarse para incluir hasta 50
participantes.
Los pacientes inscritos se dividieron en dos grupos: el
primero de personas que no eran elegibles para un trasplante de
riñón convencional y el segundo de personas que habían estado en
lista de espera para un trasplante de riñón, pero que tenían más
probabilidades de morir o no recibir un trasplante que de
recibir un trasplante de un donante fallecido dentro de cinco
años.
Los trasplantes, programados en dos centros, se realizarán
con aproximadamente tres meses de diferencia, pero se espera que
la luz verde para la siguiente operación solo se dé después de
la evaluación de los resultados por parte de un comité
independiente.
Tras los primeros seis trasplantes, "United Therapeutics
pretende enfrentarse a la FDA", escribe la propia empresa.
"Si los resultados de seguridad y eficacia son favorables,
el tamaño de la muestra se aumentará a un total de 50
participantes para permitir que el estudio respalde el registro,
con la participación de centros de trasplantes adicionales en el
estudio".
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